La thérapie génique, qu’est ce que c’est ?
La thérapie génique est une méthode thérapeutique, pour le moment expérimentale, qui repose sur une idée simple : si un gène est responsable d’une maladie, il suffit de remplacer le gène défectueux par le gène intact pour ainsi guérir la maladie. La thérapie génique utilise des gènes comme médicaments pour traiter certaines maladies génétiques ou pour modifier un comportement cellulaire. Il s’agit de transférer des gènes dans les cellules du patient afin de produire des protéines thérapeutiques spécifiques nécessaires pour combattre ou corriger les maladies visées.
Deux sortes de thérapie génique
1) Aujourd’hui, quand on parle de thérapie génique, il s’agit de la thérapie génique somatique : des gènes sont introduits exclusivement dans des cellules somatiques, c'est-à-dire non sexuelles. Plusieurs stratégies peuvent être envisagées en fonction de la pathologie concernée et des cellules qui doivent être ciblées par le gène médicament. Deux méthodes peuvent être distinguées : la thérapie génique in vivo et la thérapie génique ex vivo.
A) Dans le cas de la thérapie in vivo, le gène médicament est directement apporté par injection au sein de l’organe ou du tissu malade ou par voie sanguine pour des cibles tissulaires de volume importante.
B) Dans le cas de la thérapie ex vivo, une premières étape consiste a prélever chez le malades les cellules ciblées par la thérapie, éventuellement à les sélectionner puis à les amplifier. C’est seulement au cours de cette étape que les cellules cibles sont modifiées génétiquement par transfert du gène médicament avant d’être réadministrer chez le patient.
2) Mais il existe également la thérapie génique germinale. Celle-ci est portée sur des cellules sexuelles et n’est pas encore suffisamment maitrisée. Elle s’applique sue les embryons au stade précoce ou aux cellules germinales adultes (ovule et spermatozoïdes), Dans le but de modifier le patrimoine génétique du futur individu.