Une maladie : La mucoviscidose.

La mucoviscidose est une maladie due à un mauvais fonctionnement de toutes les glandes muqueuses. Les sécrétions muqueuses anormalement visqueuses qui en résultent obstruent les voies respiratoires et les canaux du pancréas. Les bronches sont particulièrement exposées aux surinfections. C’est une maladie héréditaire due à une anomalie génétique.
La mucoviscidose est due à une mutation sur le chromosome 7 dans le gène CFTR. Ce gène code une protéine-canal destinée à véhiculer du sodium, du chlore, et de l’eau, au niveau de la membrane bronchique. C’est l’absence de cette protéine qui entraîne une insuffisance respiratoire.
1. La thérapie génique.
La thérapie génique est un processus qui consiste à introduire du matériel génétique (gène) dans les cellules d’un organisme pour y corriger une anomalie (mutation, altération,..) à l’origine d’une pathologie. Il s’agit souvent d’apporter un gène normal dans les cellules où le gène présent est altéré. Il existe beaucoup de protocoles différents à l’heure actuelle proposés à travers le monde. Néanmoins la plupart ont en commun de vouloir amener un gène artificiel normal aux cellules touchées afin de remplacer le gène défectueux. L’acheminement de ce gène aux cellules nécessite l’aide d’un vecteur. C’est d’abord la différence des vecteurs employés qui différencient les techniques employées. Rapidement, les scientifiques ont pu constater que les meilleurs vecteurs sont les virus, car leur mode de fonctionnement veut qu’ils s’intègrent naturellement à la cellule et la force à exprimer leur propre matériel génétique.
Il existe deux sortes de virus : Les adénovirus, dont le matériel génétique est de l’ADN et les rétrovirus dont le matériel génétique est de l’ARN.
Pour utiliser ces virus, il faut d’abord leur enlever le matériel génétique qui leur permet de déclencher la maladie dont ils sont responsables. Ils sont ainsi rendus inoffensifs. Ensuite, il faut apporter des modifications visant