EVRY, France, March 19 /PRNewswire/ -- Quatre équipes de recherche d'I-STEM[1] ont allié leurs forces dans un projet collaboratif et viennent juste de réussir un premier essai pilote de criblage thérapeutique de molécules chimiques et d'ARN interférents pour la dystrophie myotonique de type 1. Cette étude réalisée à I-STEM a porté sur la capacité de ces molécules chimiques ou biologiques à corriger les anomalies pathologiques observées dans des cellules souches embryonnaires porteuses de l'anomalie génétique responsable de la dystrophie myotonique de type 1. Fort du succès de ce premier essai, des campagnes de criblages à plus large échelle sont prévues en 2009.

Les lignées de cellules souches embryonnaires humaines (hES) portant des gènes mutés responsables de maladies génétiques représentent un outil original et pertinent pour développer des nouveaux modèles cellulaires pouvant permettre de mieux comprendre les mécanismes physiopathologiques de ces affections et, en conséquence, de développer de nouvelles stratégies thérapeutiques. Les équipes d'I-STEM en ont apporté la preuve en démontrant que des lignées hES porteuses de la mutation causale de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1) - myopathie la plus fréquente chez l'adulte - présentaient les anomalies cellulaires et moléculaires caractéristiques de cette pathologie. La capacité d'auto-renouvellement et la grande plasticité des hES offrent l'opportunité d'obtenir une source cellulaire illimitée et polyvalente, pertinente pour le criblage de molécules. Afin d'exploiter pleinement le potentiel de ces lignées d'hES au sein de sa thématique de recherche thérapeutique contre les maladies monogéniques, I-STEM a élaboré une plateforme de criblage grâce à un partenariat étroit avec les sociétés Velocity11, Discngine et Prestwick Chemical. I-STEM, localisé au Genopole d'Evry, a construit sa plateforme en associant un automate BioCel1800(R) de Velocity11 au système de management robotique et de données développé