Jean-Baptiste Latouche
1SA

1) Qu'est-ce que la thérapie génique?

Certaines maladies sont provoquées par des gènes défectueux qui produisent des protéines défectueuses. Les symptômes des maladies héréditaires apparaissent souvent par suite de l'interruption de processus cellulaires vitaux subséquents causée par l'absence ou le mauvais fonctionnement de protéines. Dans la section sur les composantes biologiques, nous décrivons la synthèse des protéines comme étant le processus par lequel les gènes finissent par produire des protéines qui sont responsables d'importants processus cellulaires. Si un gène particulier est défectueux, il risque de ne pas fabriquer de produit protéique ou encore d'en fabriquer un qui fonctionne mal ou se comporte de manière trop agressive.
La thérapie génique constitue un autre mode de traitement d'un trouble génétique par lequel on insère ou intègre de nouveaux gènes dans les cellules humaines. De nombreux essais en thérapie génique visent à ajouter dans un certain type de cellule un gène utile qui compensera la version manquante ou défectueuse.

2) COMMENT LES GÈNES SONT-ILS INSÉRÉS DANS LES CELLULES CIBLES?

Imaginons qu'un patient est atteint d'un trouble génétique qui ne touche que certaines cellules de son cerveau. Comment le traiter à l'aide de la thérapie génique de sorte que le gène thérapeutique ne cible que les cellules affectées? On pourrait par exemple avoir recours à un vecteur. Un vecteur est simplement un « transporteur » du matériel génétique qui lui permet de pénétrer dans la cellule cible et, selon le type de vecteur, peut entraîner l'intégration de nouveaux gènes dans le génome de la cellule hôte. Les vecteurs doivent être administrés à des types de cellules cibles particulières.
Le premier, c'est la thérapie de la lignée somatique ex vivo, par laquelle les cellules cibles sont enlevées du corps, cultivées en laboratoire avec un vecteur, puis réinsérées dans le corps. En général, ce processus est réalisé